Nusinersen versus kontrola pozorowana w zanik mięśniowej z rdzeniem kręgosłupa

Filed Under (Uncategorized) by admin on 01-09-2019

0

Zaniki mięśni kręgosłupa to autosomalne recesywne zaburzenie nerwowo-mięśniowe wywołane niedostatecznym poziomem białka neuronu ruchowego (SMN). Nusinersen jest antysensownym lekiem oligonukleotydowym, który modyfikuje premanonowe splatanie RNA genu SMN2, a zatem sprzyja zwiększonemu wytwarzaniu białka SMN pełnej długości. Metody
Przeprowadziliśmy randomizowaną, podwójnie ślepą próbę, kontrolowaną pozornie fazą 3, skuteczność i bezpieczeństwo stosowania nusinersen u niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni. Podstawowymi punktami końcowymi były odpowiedź motoryczna (określona na podstawie wyników badania neurologicznego niemowlęcia młoteczkowego) i czas przeżycia wolny od zdarzeń (czas do śmierci lub zastosowanie stałej wentylacji wspomaganej). Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały całkowity czas przeżycia i analizy podgrup przeżycia wolnego od zdarzeń według czasu trwania choroby w skriningu. Tylko pierwszy pierwotny punkt końcowy został przetestowany w wcześniej określonej analizie okresowej. Aby kontrolować ogólny wskaźnik błędów typu I na poziomie 0,05, zastosowano hierarchiczną strategię testowania dla drugiego głównego punktu końcowego i drugorzędnych punktów końcowych w ostatecznej analizie.
Wyniki
W analizie śródokresowej istotnie wyższy odsetek niemowląt w grupie nusinersen niż w grupie kontrolnej miał odpowiedź motoryczno-milestone (21 z 51 niemowląt [41%] vs. 0 z 27 [0%], P <0,001), i ten wynik skłonił do wcześniejszego zakończenia badania. W końcowej analizie istotnie wyższy odsetek niemowląt w grupie nusinersen niż w grupie kontrolnej miał odpowiedź motoryczno-milestone (37 z 73 niemowląt [51%] vs. 0 z 37 [0%]), a prawdopodobieństwo czas przeżycia wolny od zdarzeń był wyższy w grupie nusinersen niż w grupie kontrolnej (współczynnik ryzyka zgonu lub zastosowanie wentylacji wspomaganej na stałe, 0,53; P = 0,005). Prawdopodobieństwo całkowitego przeżycia było wyższe w grupie nusinersen niż w grupie kontrolnej (współczynnik ryzyka zgonu, 0,37; P = 0,004), a niemowlęta z krótszym czasem trwania choroby w skriningu były bardziej prawdopodobne niż osoby z dłuższym czasem trwania choroby, aby skorzystać od nusinersen. Występowanie i ciężkość zdarzeń niepożądanych były podobne w obu grupach.
Wnioski
Wśród niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni ci, którzy otrzymali nusinersen, byli bardziej skłonni do życia i mieli poprawę funkcji motorycznych niż osoby w grupie kontrolnej. Wczesne leczenie może być konieczne, aby zmaksymalizować korzyści z leku. (Finansowane przez Biogen i Ionis Pharmaceuticals; ENDEAR ClinicalTrials.gov number, NCT02193074.)
[podobne: dieta świętej hildegardy, amlozek cena, bruzda sylwiusza ]

Comments (0)

chyba przejdę się do trzeciego lekarza i zobaczymy co powie na ten temat

[..] Cytowany fragment: olej babassu[…]

Niespełna rok temu wykryto u mnie nadciśnienie

[..] odnosnik do informacji w naukowej publikacji odnosnie: gabinet stomatologiczny bytom[…]

Niestety do dermatologa trzeba miec skierowanie.

[..] Blog oznaczyl uzycie nastepujacego fragmentu wkładki do butów do biegania[…]

Czy zawsze to wina pacjentów? Nie.

Powiązane tematy z artykułem: amlozek cena bruzda sylwiusza dieta świętej hildegardy